15-miesięczna Ania dwa tygodnie temu otrzymała najdroższy lek świata. Zolgensma jest terapią genową, która ma zatrzymać rozwój śmiertelnego rdzeniowego zaniku mięśni. I choć od podania leku minęło niewiele dni, rodzice cieszą się, że dziewczynka pięknie trzyma główkę.
Niepowodzeniem zakończyły się dotychczasowe negocjacje z firmami farmaceutycznymi dotyczące refundacji preparatu Zolgensma na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Na lek w proponowanej cenie nie ma szans zdecydowana większość chorych. Producent wycenił go na kilka milionów złotych.
Małgorzata Kolczyńska, rzeczniczka uniwersyteckiego szpitala przy Polnej w Poznaniu: - Na razie nie mieliśmy przypadku, by któryś z rodziców nie wyraził zgody na test. Wszyscy zdają sobie sprawę, jakie to ważne.
Od poniedziałku w szpitalach wojewódzkich w Zielonej Górze i Gorzowie rozpoczęto badania przesiewowe noworodków, by sprawdzić, czy nie chorują na rdzeniowy zanik mięśni. Szybkie podanie leku może spowodować, że dziecko będzie się prawidłowo rozwijać.
Noworodki w całym kraju po urodzeniu będę przechodzić przesiewowe badania w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni. Polska będzie także refundować supernowoczesny lek genowy dzieciom z SMA. Trwają właśnie negocjacje cenowe .
Turniejowi charytatywnemu na rzecz dziewczynki chorej na SMA sprzeciwili się urzędnicy prezydenta Zielonej Góry. - Nagły zwrot akcji. Turniej będzie, tylko w innym miejscu - informuje senator Wadim Tyszkiewicz.
Od połowy sierpnia szpital w Zdrojach oraz szpital na Pomorzanach poszerzyły panel badań przesiewowych u noworodków w kierunku SMA.
Amelia Gmyrek ma dwa latka i cierpi na rdzeniowy zanik mięśni. To dla niej z Sopotu w kierunku Legnicy na Dolnym Śląsku, skąd pochodzi dziewczynka, w trasę ruszyli bracia Collins. W Poznaniu dołączył do ich akcji prezydent Jacek Jaśkowiak.
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) dołącza do grupy innych chorób genetycznych, które w naszym kraju będą wykrywane na bardzo wczesnym etapie, już u noworodków. Wystarczy kropla krwi pobrana od dziecka - mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Udało się zebrać już 70 proc. wymaganej kwoty, ale do zakończenia zbiórki brakuje jeszcze 2,5 mln zł. Im szybciej terapia genowa zostanie zastosowana, tym mała Inga z Przęsocina koło Szczecina będzie miała większą szansę na przeżycie.
Magda stara się wycisnąć z każdego dnia jak najwięcej normalności. I chce dla syna więcej, niż przewiduje system
"Ktoś napisał, że w Polsce są trzy rodzaje matek: Matka Boska, matka Polka i matka 'zamknij ryj'. Czyli jeśli wyjdzie się poza pokorę i poświęcenie, to można dostać po głowie. Ja dostałam". Rozmowa z Magdaleną Jutrzenką mamą Alexa z rdzeniowym zanikiem mięśni
Ania Orłowska jutro skończy roczek. Dziewczynka nie raczkuje, nie chodzi, choruje na najcięższą postać rdzeniowego zaniku mięśni. Rodzice modlą się, by dziecko dotrwało do terapii genowej i nadal samo oddychało.
W czwartek późnym wieczorem rodzice niespełna rocznej Ani chorującej na SMA wezwali karetkę pogotowia. Dziecko zaczęło się dusić.
Planujecie w niedzielę wypad do pałacu w zielonogórskim Zatoniu? Warto wziąć parę złotych i zrobić sobie portret w ruinach lub pałacowym parku. - W ten sposób pomożemy małej Ani chorującej na SMA - zachęcają fotografowie z ZTF
Wiem, że to niewyobrażalnie dużo. Ale to jest jedyny ratunek, jaki medycyna oferuje naszej córce.
Joanna Orłowska, matka kilkumiesięcznej Ani: - Moja córka jest chora na SMA1. To groźna, śmiertelna choroba. Lek, który uratuje jej życie, kosztuje 9,5 mln zł i nie jest refundowany przez NFZ. Tłumaczę sobie to tak: to praca wielu osób, musi zostać wynagrodzona.
Na Ukrainie dla dziecka ratunku nie było, więc rodzice zostawili wszystko, co tam mieli i wyjechali do Polski szukać ratunku dla syna. Uratować go może terapia genowa.
- To jest najlepsza z możliwych wiadomości! Badania sprawią, że dzieci z SMA, które dotąd były skazane na respirator i ciężką niepełnosprawność, będą się mogły rozwijać, jakby nie były chore - mówi neurolog z Centrum Zdrowia Matki Polki.
Po przebytym zapaleniu płuc każdy najmniejszy ruch jest dla dziewczynki ogromnym wysiłkiem. Ania nie potrafi utrzymać główki, choć jeszcze niedawno mogła. Krztusi się swoją śliną, przez sen oddycha tylko z pomocą respiratora. Gaśnie.
Dzięki tej rodzinie opracowano pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni. Teraz Zającowie potrzebują pieniędzy na specjalistyczny sprzęt dla swoich chorych dzieci.
Przy pomniku Bachusa odbył się dziś wyjątkowy kiermasz. Pieniądze ze sprzedaży ciast czy grzanego wina pomogą Ani Orłowskiej, dziewczynce chorej na rdzeniowy zanik mięśni.
Siedmiomiesięczna Ania Orłowska z Zielonej Góry choruje na SMA. Rodzice walczą o jej życie, zbierają pieniądze na najdroższy lek świata. Pomagają im setki mieszkańców, a w weekend szykuje się wielkie poruszenie - Walentynki dla Ani. I ty możesz pomóc.
Ania w nocy wpadła w niewydolność oddechową. W szpitalu okazało się, że jest ciężko chora. Niemowlę ma zapalenie płuc. A to pokazuje, że choroba bardzo postępuje.
Mateusz Damięcki skacze na skakance tyle razy, ile złotówek wpada do założonych przez niego skarbonek dla dzieci chorych na SMA. Wczoraj skarbonkę założył także Ani Orłowskiej. Kilkumiesięczna dziewczynka choruje na najgorszy typ rdzeniowego zaniku mięśni.
Rodzice Ani się nie poddają i zbierają na najdroższy lek świata, co kosztuje 9 milionów złotych. Kwota brzmi kosmicznie, ale rodzicom dzieci chorych na SMA czasem się udaje. Wtedy pewnie mogliby powiedzieć nam, ile tak naprawdę waży szczęście
Pięciomiesięczna Ania w nocy musi już korzystać z pomocy respiratora. Ostatnio trafiła na blok operacyjny. Rodzice niemowlęcia są zrozpaczeni, bo lek, który uratuje życie ich dziecka, kosztuje zaporowe 9,5 mln zł.
Albo postawimy się teraz i nie odpuścimy, albo będzie coraz gorzej - o strajku kobiet mówi Agnieszka Filipkowska, gliwicka radna, która choruje od urodzenia na rdzeniowy zanik mięśni.
Trzylatek ma apetyt. - Am, am - prosi mamę o dokładkę. Nie rozumie, że gdy rośnie, jego mama zamiast się cieszyć, płacze. Nim przybierze na wadze kilkadziesiąt deko, trzeba zebrać miliony, inaczej straci szansę na terapię genową.
Rodzice czteromiesięcznej Ani Orłowskiej rozpaczliwie zbierają pieniądze, by kupić najdroższy lek świata. ZolgenSMA pomaga leczyć rdzeniowy zanik mięśni i kosztuje 9,5 mln zł. Ania ma na razie nieco ponad pół miliona. By wypromować zbiórkę, artyści nagrali dla dziewczynki piosenkę.
Wsłuchuję się w jej oddech. SMA nie idzie spać, nie ma urlopu - mówi mama czteromiesięcznej Ani. Z mężem walczą o jej życie. - Gdy wychodziliśmy od lekarza, dostaliśmy też skierowanie do hospicjum. Porażające doświadczenie.
Copyright © Wyborcza sp. z o.o.
Dzisiejsza gazeta (e-wydanie)
